Proposition de loi visant à garantir un accès équitable aux soins pour les personnes atteintes de la drépanocytose sur l’ensemble du territoire

Alors que le Président Emmanuel Macron a érigé la drépanocytose au rang de maladie prioritaire pour son second mandat, cette maladie génétique demeure largement absente des politiques publiques de santé.

Le rapport rendu en 2018 par le député Olivier Serva avait déjà dressé un constat mitigé de la prise en charge des patients atteints de la drépanocytose en France, mettant en lumière des inégalités d’accès aux soins aggravées par des disparités territoriales et des moyens insuffisants pour lutter contre la première maladie rare du pays qui touche actuellement entre 19 800 à 32 400 personnes en France.

Elle présente sur l’année 2022 une incidence d’une personne sur 1 065 dans la population générale. Cette situation est d’autant plus inquiétante que le nombre de patients a tendance à augmenter. Le nombre d’enfants dépistés avec un syndrome drépanocytaire est ainsi passé ces dernières années, de 431 nouveau‑nés en 2016 à 684 en 2022. Avec 300 000 naissances concernées par an dans le monde, la drépanocytose est l’une des maladies génétiques les plus répandues mondialement.

Cette pathologie génétique grave affecte l’hémoglobine, principale protéine des globules rouges et provoque leurs déformations. Ils prennent la forme d’une faucille d’où le nom de cette maladie, drépanon signifiant faucille en grec. Elle touche principalement les personnes d’origine africaine, caribéenne et méditerranéenne. Cependant, dans un contexte de mobilité humaine plus soutenue, elle concerne de plus en plus de personnes. Cette maladie du sang a une forte prévalence en Île‑de‑France et dans les Drom‑Com. En effet, 55 % des drépanocytaires naissent en Île-de-France et 15 % dans les territoires Outre‑mer, alors même que ces territoires représentent respectivement 18 % et 4 % de la population française. Elle constitue ainsi un enjeu majeur de santé publique dans ces zones.

Première cause de survenue d’accident vasculaire cérébral (AVC) durant l’enfance, la drépanocytose est également responsable de nombreuses complications qui touchent l’ensemble des organes : infarctus osseux intenses, ostéonécrose des membres inférieurs et supérieurs, syndrome thoracique aigu, décollement rétinien, etc. De plus, les personnes sont souvent diagnostiquées à un stade avancé de la maladie, eu égard notamment à une place insuffisante de la drépanocytose dans les programmes de formation des professionnels de santé.

Cette pathologie invalidante a un impact significatif et durable sur la vie des individus qui en sont atteints : hospitalisations à répétition, risque de décrochage scolaire, difficultés en milieu professionnel, perte d’autonomie progressive, complications etc. La drépanocytose nécessite un engagement renforcé de l’État.

L’évolution de l’espérance de vie des personnes atteintes de la drépanocytose révèle de légères améliorations : Elle est aujourd’hui supérieure à 40 ans alors qu’elle était inférieure à 20 ans dans les années 1980. Cependant, encore aujourd’hui, l’insuffisance des ressources et l’absence de suivi épidémiologique structuré compliquent considérablement la prise en charge de cette maladie. Il est impératif de passer à l’action et de placer la drépanocytose au cœur de nos politiques publiques de santé.

Il y a eu quelques avancées ces dernières années sur le dépistage de la drépanocytose, notamment avec la généralisation du dépistage néonatal à l’ensemble des nouveau‑nés depuis le 1er novembre 2024. Néanmoins, il reste encore beaucoup à faire quant à la prévention des complications chroniques et la prise en charge des phases aiguës.

Par ailleurs, la drépanocytose demeure une pathologie pour laquelle les avancées thérapeutiques restent limitées. Ces dernières années, certains médicaments récemment autorisés ont été retirés du marché national, notamment en raison de difficultés d’accès ou d’évaluations défavorables par les autorités réglementaires. Cette situation conduit à une réduction des options thérapeutiques effectivement disponibles pour les personnes atteintes de la drépanocytose en France entre 2024 et 2025.

Ainsi, au regard des éléments susvisés, ce texte permet de garantir un accès équitable aux soins pour les personnes atteintes de la drépanocytose sur l’ensemble du territoire.

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